Un enzim implicat en el metabolisme dels lípids del sistema nerviós anomenat esfingomielinasa àcida (ASM per les sigles en anglès) podria ser clau pel tractament de l’atròfia muscular espinal (AME), una malaltia neurodegenerativa d’origen genètic que provoca pèrdua muscular. Un estudi interdisciplinari liderat per les universitats de Lleida (UdL) i Pablo Olavide (UPO) de Sevilla ha identificat l’ASM com a possible diana biològica, obrint la porta a noves estratègies terapèutiques basades en fàrmacs ja existents. Els resultats de la recerca els han publicat a la revista Biomedicine & Pharmacotherapy.
La troballa connecta per primera vegada l’AME amb els esfingolípids, uns greixos essencials per a la formació de la membrana de les cèl·lules i per a la transmissió de senyals, especialment al sistema nerviós. L’atròfia muscular espinal es produeix per falta de la proteïna de supervivència de la motoneurona (SMN per les sigles en anglès). L’equip ha combinat algorismes d’anàlisis de dades amb models experimentals animals.
Els resultats assenyalen que bloquejar l’enzim ASM, inhibint un gen implicat en el metabolisme dels esfingolípids anomenat SMPD1 amb fàrmacs específics o ARNi d’interferència, augmenta la quantitat de la proteïna SMN i redueix els signes primerencs de dany neuronal. Ho han comprovat en un organisme viu senzill, el cuc nematode Caenorhabditis elegans, i amb cultius de neurones motores de pacients amb AME.
El metabolisme dels esfingolípids també està relacionat amb altres malalties neuronals com l’Esclerosi Múltiple, l’Esclerosi Lateral Amiotròfica, l’Alzheimer o el Parkinson. En aquesta recerca han participat els professors i investigadors de la Unitat de Senyalització Neuronal del departament de Medicina Experimental de la UdL i de l’IRBLleida Rosa M. Soler Tatché, Ana Garcerá i Ferran Celma; així com les doctorandes Maria Pilar Miralles i Maria Beltran.
