L’assaig clínic internacional de fase 3 MANEUVER ha avaluat l’eficàcia i seguretat del fàrmac pimicotinib, un inhibidor oral altament selectiu i potent del receptor CSF-1, en pacients amb un tumor ultrarar de cèl·lules gegants de la bina tendinosa i sense tractament aprovat. Els resultats del treball, en què ha participat l’oncòleg de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron César Serrano, han estat positius. En concret, la meitat dels pacients tractats amb el fàrmac van experimentar una reducció significativa del tumor. Aquest, conegut com a TGCT per les sigles en anglès, és d’origen mesenquimal, localment agressiu i sovint s’associa amb dolor articular, inflamació, rigidesa i deteriorament funcional progressiu que pot comportar incapacitat.
La taxa de recurrència després de la cirurgia és elevada i comporta una pèrdua progressiva de la funcionalitat, fet rellevant, ja que tendeix a afectar persones joves.
Pimicotinib és un inhibidor oral altament selectiu i potent del receptor CSF-1, que està sobreexposat en entre el 90% i el 95% dels pacients amb TGCT.
L’assaig s’ha desenvolupat en diversos països d’Àsia, Europa i els Estats Units, i hi han participat 94 pacients. 63 d’aquests van rebre el tractament amb pimicotinib i la resta amb placebo. Després de 25 setmanes, els pacients que van experimentar una reducció significativa del tumor van ser el 54% dels tractats amb el nou fàrmac, enfront del 3,2% dels que van rebre placebo. La taxa de reducció del volum tumoral va ser del 64,5% en els pacients tractats amb el medicament, en comparació amb el 3,3% en els que van rebre placebo.
Aquest benefici en la reducció de la mida del tumor es va traduir en millores estadísticament i clínicament significatives en paràmetres relacionats amb la funcionalitat articular en els pacients tractats amb pimicotinib, com ara la rotació activa, la reducció de la rigidesa, el control del dolor i la funció física en general.
El també cap del Grup de Recerca Tarnslacional en Sarcomes del VHIO valora que els resultats demostren que es tracta d’un tractament “eficaç i ben tolerat” per als pacients, que fins ara no disposaven de cap opció terapèutica.
