Vall d’Hebron i Clínic participen en un estudi que constata l’eficàcia d’un nou fàrmac per tractar l’amiloïdosi familiar

L’Hospital Clínic i el Vall d’Hebron han participat en un estudi internacional que demostra l’eficàcia d’un nou tractament farmacològic per a l’amiloïdosi transtiretina (TTR), la forma més comú d’amiloïdosi familiar. Es tracta de l’Inotersen, un inhibidor oligonucleòtid antisentit (ASO) de segona generació, que inhibeix la producció d’amiloïdosi transtiretina al fetge. L’amiloïdosi transtiretina és una malaltia rara sistèmica causada per mutacions en el gen que codifica per a la transtiretina (una proteïna) i que afecta unes 50.000 persones a tot el món. L’esperança de vida és de 3 a 15 anys i la presència de cardiomiopaties s’associa a un pitjor pronòstic. L’Inotersen, un inhibidor oligonucleòtid antisentit (ASO) de segona generació. Es tracta d’un fàrmac que inhibeix la producció d’amiloïdosi transtiretina al fetge
Josep M. Campistol, nefròleg i director general de l’Hospital Clínic, i Josep Gámez, neuròleg del Vall d’Hebron Barcelona Hospital Campus, són coautors de l’estudi publicat a la revista ‘New England Journal of Medicine’.