L’Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona ha posat en marxa una plataforma per produir i desenvolupar teràpies avançades, les quals s’obtenen en manipular gens, cèl·lules o teixits per tal de tractar una malaltia de manera personalitzada. Començarà produïnt el CAR-T ARI 0001, desenvolupat per l’Hospital Clínic, adreçat a infants amb leucèmia limfoblàstica aguda que no han respost a tractaments convencionals. També està previst que pugui produir en breu teràpies per a altres tipus de càncer, com ara el glioma difús de tronc cerebral, i per a altres malalties. Fins ara, aquests tractaments els administraven els especialistes de Sant Joan de Déu als seus pacients amb les teràpies produïdes en altres centres o algunes companyies farmacèutiques.
L’Hospital Sant Joan de Déu recorda en un comunicat que els darrers anys ha vist augmentar el percentatge de pacients amb malalties rares complexes que atén i ha impulsat diferents iniciatives per avançar en el coneixement d’aquestes patologies i per poder oferir nous tractaments. El nou centre forma part de la plataforma conjunta d’immunoteràpia amb l’Hospital Clínic coordinada pel Dr. Manel Juan, i ja està inclòs en la xarxa catalana de teràpies avançades impulsada per Biocat, en els consorcis espanyols CERTERA i TERAV, impulsats per l’Instituto de Salud Carlos III, i també forma part d’un consorci europeu de producció de cèl·lules CAR-T en oncohematologia pediàtrica.
L’equipament ocupa una superfície de 1.280 m2 i disposa d´una àrea de producció de teràpies avançades amb quatre sales blanques dissenyades expressament per fabricar diferents teràpies (cel·lular, gènica i enginyeria de teixits). Els professionals treballaran conjuntament en col·laboració amb l’Hospital Clínic amb equips de diferents àrees com l’oncologia, l’hematologia, les malalties neuromusculars, les immunodeficiències primàries i les malalties autoimmunes.
Segons la directora de la Plataforma de Teràpies Avançades, la Dra. Alessandra Magnani, la creació d´aquest espai era “el pas lògic” per al centre, ja que a Sant Joan de Deú hi ha experts clínics en malalties extremadament complexes, investigadors que les estudien i els pacients que les pateixen i que necessiten un tractament. “Ara, amb les sales blanques, també tenim la infraestructura per desenvolupar i fabricar aquestes teràpies, i oferir noves esperances terapèutiques als pacients”, celebra.
A diferència d’altres plataformes, Sant Joan de Déu ressalta que tindran la capacitat de reunir en un mateix espai la producció i el desenvolupament de teràpies avançades enfocades a la població pediàtrica. “Si coneixem tot el procés d’elaboració d’una teràpia, en comptes d’arribar ja fabricada per un laboratori, podrem optimitzar totes les condicions de producció, intentar descobrir per què pot tenir resultats diferents en els pacients i poder oferir als infants els tractaments més personalitzats i eficaços”, explica Magnani.
Algunes de les teràpies que es desenvoluparan ja existeixen, com és el cas de CAR-T, indicat per a la leucèmia limfoblàstica aguda refractària.És una teràpia que es basa en cèl·lules immunitàries -anomenats limfòcits T- que s’han extret del pacient i s’han modificat per expressar unes molècules anomenades receptors d’antígens quimèrics (en anglès Chimeric Antigen Receptor, CAR) . Aquests limfòcits T genèticament modificats es readministren al pacient, on els seus nous receptors els permeten reconèixer i destruir les cèl·lules canceroses.
Altres teràpies que es volen desenvolupar inclouen diferents estratègies terapèutiques en l’àmbit de l’oncologia pediàtrica. És el cas d’una teràpia CART combinada amb cèl·lules dendrítiques per al tractament del glioma difús del tronc cerebral, un tumor amb molt mal pronòstic i, en l’àmbit de les malalties monogèniques, una nova teràpia gènica per a una immunodeficiència primària molt rara i greu: la síndrome de dèficit de MHC classe II.
En l’àmbit de la recerca, els professionals de l’HSJD i l’HCB que treballen en les sales blanques han començat a estudiar el desenvolupament d’una nova teràpia gènica per tractar una immunodeficiència primària molt rara i greu, la síndrome de dèficit de MHC classe II. Els infants afectats estan desprotegits davant de patògens comuns que són normalment inofensius, cosa que fa que es posin malalts des d’una edat molt primerenca. Si no es tracta, aquesta immunodeficiència pot ser letal durant la primera o segona dècada de la vida.
La Plataforma de Teràpies Avançades ha estat cofinançada pel Consorcio Estatal en Red para el desarrollo de medicamentos de Terapias Avanzadas (CERTERA) i pel Departament de Recerca i Universitats de la Generalitat de Catalunya, així com també amb l’aportació de mecenes. L’hospital ressalta el llegat de la Sra. Rosalía Gispert així com les donacions de la Fundació Bosch Aymerich i l’empresa Areas.
